“等了这么多年，我的孩子以后再也不用输血了！”患输血依赖型β-地中海贫血（下称“地贫”）的小阳（化名）父亲道出了无数地贫家庭挣脱疾病枷锁的喜悦。
近日，广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）再度传来捷报——第10例、11例接受细胞与基因治疗的地贫患者顺利出舱。
自今年6月起，短短两个月内，南沙医院已为13名地贫患者完成造血干细胞输注。目前，11名患者已成功植入干细胞并顺利出舱，其中6人已康复出院，血红蛋白水平恢复正常，实现“一次治疗、终身治愈”；另有5人也即将达到出院标准。剩余2名患者则处于造血功能重建阶段，恢复进程稳步推进。
病房内外，准备出院的患者传递着希望，刚出舱的家庭难掩激动，即将进舱的家属满怀期待，这些跨越山海而来的求医家庭，在广州南沙真切触摸到了生命重生的希望。
“我人生的重生就是得知孩子能‘脱贫’了”
“我的孩子马上就要出院了，实现真正‘脱贫’了。”小阳父亲激动地说。
13年前，年仅1岁的小阳在四川省确诊为地贫，从此踏上了每月两次的输血之路。“一方面要长期四处奔波找血源、协调医院安排输血；另一方面，血输多了孩子体内会产生抗体，之前还专门做了一次换血手术。”小阳父亲回忆道。
地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病，重型患者需终身依赖输血维持生命，但长期输血会导致体内铁过载，进而引发肝脏肿大、心肌纤维化等致命并发症。而基因治疗技术采用自体移植方式，即通过采集患者自身造血干细胞，在体外进行基因修饰后回输，帮助患者重建正常造血功能。
“相当于给患者‘换’一套健康的造血‘种子’，因是自身细胞，患者不会产生排异反应，治疗后就可以像正常人一样生活。”南沙医院血液内科主任张玉平解释，通俗来讲，自体移植就是把患者原来不好的干细胞骨髓清除后，把制备好的干细胞输进去，这个过程比用健康人干细胞的异基因移植简单很多，无需长期抗排异治疗。
自今年3月以来，南沙医院已接诊了上千名咨询患者，首批符合条件的患者安排了临床治疗。截至目前，南沙医院共13例患者接受了基因治疗，6例患者出院，5例患者出舱后在病房接受治疗。而这些成功案例也成为了众多求医家庭的希望灯塔。
“从入住医院至今，我亲眼看着一个个孩子出舱、出院，其他孩子回到病房时，我就站在那看，看孩子们恢复得怎么样，想着我的孩子很快也能像他们一样。”来自宁夏的地贫患者小娜（化名）母亲坦言，小娜在两个月大时正式确诊为地贫，作为宁夏唯一一例地贫患者，由于当地医疗条件有限，小娜母亲带着孩子辗转西安等多地输血。
直到今年6月，小娜母亲在病友群里听说南沙医院能够治疗地贫，便立马赶过来。“刚开始，我只是期待着能帮助孩子维持生命，没想到这里可以让孩子彻底‘脱贫’。我人生的重生就是得知她能‘脱贫’了。”
待小娜各项指标达标后，便可进舱接受治疗。在南沙医院，像这样怀揣希望而来的家庭还有很多，而细胞与基因治疗技术的突破，也让越来越多患者实现“脱贫”。
“放宽医疗准入让急需治疗的患者不再‘等不起’”
“舱内虽辛苦，但出舱后太激动了！等以后长高了，我还要去健身！”来自重庆市的16岁男孩小毅（化名）透露，患病时，他不仅不能做剧烈运动，每个月还要定期去医院输血治疗，如今出舱后，他最想先好好养病，将来重拾打篮球的爱好。
作为南沙医院第10例出舱患者，小毅的重生不仅是个人生命的重启，更印证着一项突破性医疗技术的成熟。在政策赋能与医疗协同的双重加持下，曾经让无数家庭渴望的“治愈”奇迹，正在南沙这片医疗创新沃土上不断上演。
2023年底，国家相关政策明确支持广州南沙放宽医疗医药准入，允许细胞与基因治疗企业经备案后，依托具备资质的医疗机构开展临床应用。南沙医院作为政策落地的核心执行单位，联合优质生物医药企业，搭建起“企业研发+医院临床”的协同平台，让前沿技术得以从实验室走向患者。
“依托《南沙意见》及国家放宽医疗准入的政策支持，南沙积极探索开展细胞与基因治疗临床应用。”南沙医院院长戴奇山介绍，以往这类技术从临床试验到临床应用需经历10年左右的漫长周期，而放宽医疗准入，能让患者等待的周期大幅缩短，让急需治疗的患者不再“等不起”。
正是这样的政策红利，催生出“南沙速度”——两个月完成13例地贫基因治疗，其背后更是南沙医疗“硬件+软件”的双重保障。
南沙医院拥有广东省规模领先的移植病房，组建了由血液科、麻醉科、护理团队等组成的多学科专班，可同步推进干细胞采集、基因改造及临床照护。目前，医院已与多家生物医药企业建立合作，除地贫外，针对肝衰竭、膝关节病变等的细胞治疗项目也在推进中，形成了覆盖多病症的治疗体系。
随着技术实践的深入，这份希望正不断延伸。张玉平透露，经过十几例实践，南沙医院接下来将进一步完善技术方案与并发症应对机制，扩大基因治疗的适应范围：不仅要突破30岁的年龄限制，还将尝试为铁沉积未达重度、有传染病史，甚至既往基因治疗效果不佳的患者提供治疗；区域上，也将逐步扩展至香港及东南亚地区，让更多地贫患者受益。
从全国首例患者出院到第11例患者出舱，南沙医院的实践正在改写地贫治疗的“中国答案”。随着细胞与基因治疗技术的持续推进，南沙有望成为辐射粤港澳大湾区乃至全国的细胞治疗高地，为更多疑难病症患者带来重生希望。
就像16岁少年怀揣的篮球与健身梦一样，无数曾被地贫桎梏的梦想，正挣脱束缚，将在南沙重新启航。
撰文：梁诗婷
摄影：程宇牧
